Birleşik Krallık, dünyada 12 yaşın üzerindeki hastalarda orak hücreli anemi ve β-talasemi tedavisinde devrim niteliğinde bir yöntemi onaylayan ve gen terapisine izin veren ilk ülkedir.
Beğen raporlar Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu MHRA, bu tedaviyi resmi olarak onayladı. Genetik hastalıklara, kırmızı kan hücrelerinin vücutta oksijen taşımak için kullandığı hemoglobin genlerindeki hatalar neden olur. MHRA’nın direktör vekili Julian Beach şöyle açıklıyor:
“Hem orak hücre hastalığı hem de β-talasemi, bazı durumlarda ölümcül bile olabilen, yaşam boyu süren ciddi hastalıklardır.”
Yayına göre İngiliz düzenleyici kurumu, bu hastalıklara neden olan geni “düzenleyerek” çalışan Casgevy ilacıyla bu hastalıklara yönelik yenilikçi bir tedaviyi onayladı. İlaç, gen düzenleme aracı kullanan dünyanın ilk lisanslı ilacı oldu. 2020 yılında mucitleri Nobel Ödülü’nü kazandı.
Beach, klinik denemelerin, Casgevy’nin orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı β-talasemisi olan çoğu katılımcıda sağlıklı hemoglobin üretimini geri kazandırdığını ve hastalığın semptomlarını hafiflettiğini gösterdiğini belirtti. Ancak testler sırasında ilacın güvenliğiyle ilgili ciddi bir sorun bulunamadı.
Genetik hastalıklar üzerinde çalışan bilim insanları, Casgevy’nin bu hastalıklara sahip kişilerin kemik iliği nakli ihtiyacını ortadan kaldıracağını umuyor. Daha önce, vücudun donörün kemik iliğini reddetmesine rağmen mümkün olan tek tedavi bu tür nakillerdi. Anemiyi tedavi etmek için hastalara ayrıca düzenli kan nakli yapılması gerekir.
The Guardian, Birleşik Krallık’ta yaklaşık 15.000 orak hücreli anemi hastasının bulunduğunu ve yaklaşık 1.000 hastanın da β-talasemi hastası olduğunu hatırlatıyor.
More Stories
Peru'daki trans bireyler akıl hastası olarak kabul ediliyor
AB'de Rus medyası yasaklandı
Ruslara Schengen vizesi reddi sayısı 13 kat arttı